Генная терапия может лечить глазные болезни без хирургического вмешательства

Гигантская статуя глазного яблока перед небоскребами и голубым небом.

Новая генная терапия может в конечном итоге обеспечить альтернативное лечение эндотелиальной дистрофии роговицы Фукса, генетического заболевания глаз, которым страдает примерно один из 2,000 человек во всем мире.

В настоящее время единственным лечением является пересадка роговицы - серьезная операция, сопряженная с риском и потенциальными осложнениями.

«Когда вы делаете трансплантацию, вы оказываете огромное влияние на этого человека, но для пациента это имеет большое значение, поскольку вам нужно много посещений, много глазных капель, много доплаты, и если у вас было лечение, которое не требовало хирургия, это было бы здорово », - говорит Бала Амбати, профессор-исследователь из Университета Орегона, который провел восьмилетнее исследование, посвященное разработке генной терапии.

«Это может помочь не только пациентам, которым нужна трансплантация, но и многим другим людям, которые могли бы это сделать (роговица). туалетная бумага".

Для изучения в журнале eLife, исследователи сосредоточились на редкой, ранней версии болезни и провели исследования на мышах. Они использовали CRISPR-Cas9, мощный инструмент для редактирования геномов, чтобы выбить мутантную форму белка, связанного с заболеванием.


 Получить последнее по электронной почте

Еженедельный Журнал Ежедневно Вдохновение

Дистрофия Фукса возникает, когда клетки в слое роговицы, называемые эндотелием, постепенно отмирают, а клетки, подвергшиеся стрессу, образуют структуры, известные как гутты. Эти клетки обычно выкачивают жидкость из роговицы, чтобы она оставалась чистой, но когда они умирают, жидкость накапливается, роговица опухает, и зрение становится мутным или туманным.

«Нам удалось остановить экспрессию этого токсичного белка и изучить его на модели мышей», - говорит соавтор Хиро Уэхара, старший научный сотрудник лаборатории Амбати.

«Мы подтвердили, что (на мышах, получивших его), наше лечение помогло предотвратить потерю эндотелиальных клеток роговицы, уменьшить структуры, похожие на каплевидные, и сохранить насосную функцию эндотелиальных клеток роговицы».

«Клетки роговицы не размножаются, то есть вы рождаетесь со всеми клетками, которые у вас когда-либо будут», - говорит Амбати. Одна из проблем исследования заключалась в использовании CRISPR технология редактирования генов на таких клетках, процесс, который технически сложен.

Уэхара разработал инновационный обходной путь, который увеличивает полезность технологии CRISPR и может в конечном итоге привести к лечению других заболеваний, связанных с невоспроизводящимися клетками, включая некоторые неврологические заболевания, иммунные заболевания и определенные генетические нарушения, влияющие на суставы. Это исследование стало первым случаем, когда исследователи применили технику, называемую разрушением стартового кодона, к невоспроизводящимся клеткам.

«Это потенциально расширяет терапевтический целевой пул для системы CRISPR-Cas на ткани, которые не способны к делению клеток», - говорит Амбати.

Чтобы проверить безопасность лечения, исследователи исследовали окружающие ткани и другие гены, чтобы убедиться, что терапия не повлияла на них. Будущие исследования изучат терапию у человека. донорские роговицы из глазных банков и других моделей животных с прицелом на возможные клинические испытания на людях.

Дополнительные соавторы - из Университета Джона Хопкинса, Университета Вирджинии, Университета Юты и Университета Массачусетса.

Поддержку исследованиям оказали Национальные институты здоровья / Национальный институт глаз и исследований по предотвращению слепоты, Inc.

источник: Университет штата Орегон

Об авторе

U. Орегон

Эта статья изначально была опубликована в статье о будущем

Вам также может понравиться

Рекламное агентство Remote

ДОСТУПНЫЕ ЯЗЫКИ

Английский Африкаанс арабском Бенгальский Китайский (упрощенное письмо) Китайский (традиционный) Dutch филиппинский Французский Немецкий Хинди Indonesian Итальянский Японский яванский Korean Malay маратхи персидский Португальский Русский Испанский суахили Swedish тамильский Thai Турецкий украинский урду вьетнамский

Следуйте за InnerSelf

значок facebookзначок Twitterзначок YouTubeзначок Instagramпиктограммазначок rss

 Получить последнее по электронной почте

Еженедельный Журнал Ежедневно Вдохновение

ПОСЛЕДНИЕ СТАТЬИ

Объявление со скриптом внизу справа

Новое отношение - новые возможности

InnerSelf.comClimateImpactNews.com | InnerPower.net
MightyNatural.com | WholisticPolitics.com | Рынок InnerSelf
Copyright © 1985 - 2021 Innerself Публикации. Все права защищены.